Un alt preț ridicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne

Ultima actualizare: 30 iunie 2021

Un alt preț ridicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne

Puteți accesa legal medicamente noi, chiar dacă acestea nu sunt aprobate în țara dumneavoastră.

Aflați mai multe »

PTC Therapeutics anunță lansarea Emflaza pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) în următoarele săptămâni, cu un preț net așteptat de 35.000 de dolari.

Aprobarea

La începutul acestui an, FDA a aprobat Emflaza, un medicament utilizat pentru a trata distrofia musculară Duchenne (DMD), o tulburare genetică rară care provoacă deteriorarea progresivă a mușchilor și slăbiciunea. 1 Tratamentul DMD, denumit în mod obișnuit prin denumirea sa genericădeflazacortsa dovedit a prelungi mișcarea și de a păstra funcția cardiacă și respiratorie. 2 Din păcate, din cauza controverse recente de stabilire a prețurilor, astfel cum a discutat anterior de către everyone.org, de droguri utilizate pentru a trata copiii cu vârsta de peste cinci ani cu DMD nu a fost pus încă la dispoziția publicului.

De stabilire a prețurilor

Emflaza, deoarece aprobarea sa nu a fost niciodată timid de controverse. Aprobarea a fost acordată Marathon Pharmaceuticals care pălmuit un preț extrem de umflate tag-ul pe un medicament care a fost disponibil ca un generic în afara SUA, la un cost de aproximativ 1000 dolari pe an. Acest lucru a aprins un kickback intens de stabilire a prețurilor care implică un bombardament de plângeri de la pacienți, familii și parlamentari, peste prețul său en-gros planificate de 89.000 dolari. Disputele au urmat atunci când Marathon apoi vândut de droguri la PTC Therapeutics3, care să conducă la o anchetă suplimentară a Congresului SUA de către senatorul american Bernie Sanders și reprezentantul Elijah Cummings.

Achiziționarea de către PTC Therapeutics reînnoit unele speranță printre cei afiliați cu DMD, cu anticiparea că medicamentul ar fi puse la dispoziție mai devreme, și la un preț mai mic. Săptămâna trecută PTC a anunțat că Emflaza vor fi puse la dispoziție într-un număr de săptămâni4, dar știri nu a reușit să atenueze preocupările de cost ca prețul rămâne ridicat la un preț net anual de 35.000 dolari, un cost de 35 de ori mai mare decât prețul său de peste mări. 

Rezultatul

Potrivit unui articol recent de The Wall Street Journal,declarația de stabilire a prețurilor vagi a fost anunțat pe o conferință telefonică cu analiștii, provocând unele controverse cu privire la greutatea pacienților ". Instrucțiunile de prescriere FDA ilustrează o corelație directă între greutatea pacienților și doza, indicând faptul că costul tratamentului poate fi mai mare pentru cei care cântăresc mai mult. 5. Cu toate acestea, în conformitate cu articolul un purtător de cuvânt PTC consideră că de stabilire a prețurilor nu vor fi afectate de greutatea pacienților.

Într-o scrisoare adresată familiilor din Duchenne, PTC a recunoscut că familiile de anxietate se confruntă cu privire la accesibilitatea și accesul la Emflaza. Ca răspuns la acest lucru, ei au declarat un obiectiv de a oferi Emflaza tuturor pacienților eligibili Duchenne, indiferent de statutul de asigurare sau de tip, și au dezvoltat un proces, astfel încât pacienții au acces fără sudură la serviciul adecvat."

Cele mai multe companii farmaceutice vor argumenta că prețul ridicat al medicamentelor noi, în special pentru boli rare, sunt necesare pentru a compensa costurile de dezvoltare și dimensiunea pieței. Dar PTC va fi greu pentru a justifica acest preț ca de droguri a fost pe deplin dezvoltat și a avut aprobarea SUA, atunci când a fost achiziționat de la Marathon. PTC nu au anunțat modul în care a determinat prețul net, termen utilizat pentru a descrie veniturile pe care le primesc după acordarea asistenței de plată pentru cei fără asigurare.

Nu este clar dacă Emflaza va fi acoperită pe scară largă de asigurătorii americani.

Viitorul

În ultimele luni, am asistat la dispute similare de stabilire a prețurilor, cum ar fi aprobarea recentă FDA aedaravone pentru tratamentul ALS - la un cost de patru ori mai mare decât în afara SUA.

Accesibilitatea și accesul la cele mai recente medicamente reprezintă acum o preocupare globală, iar aceste probleme afectează în mod direct pacienții, prietenii și familia noastră. Sjaak Vink CEO al everyone.org, a declarat că "în timp ce obiectivul este clar, calea nu este. Cu toate acestea, un pas în direcția cea bună este să ne exprimăm opiniile cu privire la prețuri în numele pacienților noștri, deoarece numai printr-o înțelegere comună a prețurilor echitabile ne putem atinge obiectivul de acces accesibil la medicamente pentru toată lumea, inclusiv pentru cei din SUA."


Referinţe

1. https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm540945.htm

2. McAdam et al. Acta Myol. mai 2012; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22655512

3. http://marathonpharma.com/news/2017/03/march-16-2017-open-letter-duchenne-community/

5. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208684s000,208685s000lbl.pdf