Peste 50 de țări au aprobat Spinraza (nusinersen), dar nu toate au pus-o la dispoziția pacienților care au nevoie de ea.
atrofie musculară spinală
-
18 ianuarie 2019
-
14 decembrie 2018
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) pentru a primi prioritate de revizuire de FDA ca un tratament o singură dată de tip 1 atrofie musculară spinală (SMA).