COMUNICAT DE PRESĂ: ALS İÇİN YENİ TEDAVİLER UMUT OLUYOR

21 iunie, Istanbul

Amyotrofik lateral skleroz (ALS), omurilik ve beyin sapındaki hücrelerin ölmesi sonucu kas zayıflığına, solunum ve yutma güçlüğüne, sakatlığa ve sonuç olarak da ölüme yol açan ciddi bir nörolojik hastalık. Ancak son yıllarda geliștirilen ve hastalar için umut olan ilaç tedavileri ile hastalığı kontrol altına almak mümkün olabiliyor.

"ALS'NİN BİLİNEN, TEK BİR NEDENİ YOK"

Amyotrofik lateral skleroz (ALS), aynı zamanda motor nöron hastalığı olarak da anılan, merkezi sinir sisteminde, omurilik ve beyin sapı adı verilen bölgede motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybından ileri gelen bir hastalıktır. Bu hücrelerin kaybı kaslarda güçsüzlük ve erimeye yol açar. Ayrıca erken ya da geç hareketin birinci nöronu da hastalanır. Zihinsel fonksiyonlar ve bellek ise bozulmaz.

 ALS'nin tam bilinen bir nedeni yoktur. Sigara içenlerin, ağır metallere maruz kalan ișçilerin, yağlı boya ile çalıșan kișilerin, futbol ve beyzbol gibi sporlarda bedenlerine çok fazla yüklenen sporcuların, hormonlu gıdalarla beslenenlerin bu hastalığa yakalanma olasılığı artıyor. ALS, ayak-kol kaslarının seyirmesi ve kramplarıyla veya konușma, yutma güçlüğüyle bașlıyor. Kiși zamanla kas fonksiyonlarını tamamen kaybediyor. Hareket edemiyor, yatağa bağımlı oluyor, konușamıyor, nefes alamıyor. Tüm bu süreçte hasta bilincini kaybetmiyor. Her șeyi anlıyor ama sadece gözleriyle tepki verebiliyor. En çok 40-60 yaș arasında ortaya çıkıyor. Erkeklerde kadınlara oranla iki kat daha fazla görülüyor. 

"TÜRKİYE'DE HER YIL 1.500 KİȘİ YENİ TANI ALIYOR"

 Tüm dünyada yetim hastalık sınıfında yer alan ALS'ye Türkiye'de her yıl ortalama 1.500 kiși yakalanıyor. Ülkemizde toplam 10 bine yakın ALS hastası var.

ALS hastalarının % 10'u genetik, bunların da yarısı ailesel geçiș gösteriyor. Son yıllarda ALS hastalığından sorumlu pek çok gen bulundu.  ALS hastaları içinde 15-20 yıl yașayanlar var, dünyada en uzun yașamıș olan ALS hastası Stephen Hawking'dir. Günümüzde yeni tıbbi tedaviler ve iyi bir tıbbi bakımla hastaların yașam süresini uzatmak ve yașam kalitelerini artırmak mümkün. 

"ALS'Yİ YAVAȘLATAN VE DURDURAN İLACI FDA ONAYLADI"

ALS hastalarına umut olacak yeni bir ilaç da FDA tarafından onaylandı. Bu ilaç, serbest radikalleri tutan ve farklı bir versiyonu beyin kanaması hastalarında kullanılmıș bir ilaç ve ilacın, heterojen bir popülasyonda ALS hastalarında hastalığı yavașlatmasını hatta durdurmasını sağladığı gösterildi. İlaç, ilk önce Japonya'da onaylandı ve geçen sene de Amerika'da onaylanarak hastalara verilmeye bașlandı.

İlaç tedavisine ek olarak, multidisipliner bir yaklașım ile hastaların iyi bir biçimde bakımlarının yapılması ve takipleri de yașam süresini etkileyen önemli bir faktör. Hastalar daha çok solunum ve yutma problemleri nedeni ile kaybediliyor. Bu yüzden nörolog, fizik tedavi doktoru, fizyoterapist, solunum terapisti, diyetisyen, sosyal hizmet uzmanı ve hemșireden olușan bir ekip yașam süresi ve kalitesini artırmak amacı ile koordine olarak çalıșmalıdır.    

"ALS HASTALARI İÇİN İLETİȘİM ÖNEMLİ"

ALS hastaları, genellikle mesleğinde yükselmiș, zeki, duygusal ve yaratıcı insanlardır. İlerleyici olan kas güçsüzlüğü, sonunda hastayı hareketsiz duruma getirmesine karșın, hastalığın son günlerine dek zihinsel ve entellektüel yeteneklerini korurlar. Bu nedenle bu hastalar için iletișim çok önemlidir. 

"ALS HASTALIĞINDAN ETKİLENEN BİRÇOK ÜNLÜ İSİM VAR"

ALS hastalığına yakalanmıș birçok ünlü kiși bulunmaktadır. Amerikan beyzbol oyuncusu Lou Gehrig, İngiliz aktör David Niven, Leeds United ve İngiltere Futbol Federasyonları menejerleri Don Revie ve Dieter Dengler, metal müzik gitaristi Jason Becker, matematikçi Fokko du Cloux, İngiliz fizikçi Stephen Hawking, Çinli lider Mao Zedong, Galatasaray ve Fenerbahçe'de oynamıș Türk futbolcu Sedat Balkanlı, Amerikan politikacı Jacob Javits, bu hastalığa yakalanmıș ünlü kișilerden bazıları.

Prof. Dr. Halil Atilla İdrisoğlu

İ.Ü. İstanbul Tıp Fakültesi Nöroloji Anabilim Dalı Öğretim Üyesi   

---

HASTALAR YENİ İLAÇLARA VE TEDAVİLERE GECİKMEDEN ULAȘMALI

Bașta ALS, kanser ve multipl skleroz gibi yașamı tehdit eden hastalıkları olan hastalara, yenilikçi ilaçları ve en son tedavi bilgilerine erișimini sağlayan bir kuruluș olan everyone.org; Sjaak Jacob Vink, James Heywood ve Bernard Muller tarafından 2014 yılında kurulan bir sosyal girișimdir. everyone.org, 2014 yılında tek bir amaç ile kurulmuștur; "Hastaların kendi ülkelerinde henüz bulunmayan yeni ilaçları hızla temin etmesine ve tedavilerde gecikmemelerine yardımcı olmaktır."

Araștırmalar, yeni bir ilacın küresel olarak onaylanması ve hazır olması için 5 ila 7 yıl sürdüğünü göstermiștir, ancak çoğu hastanın tedavisi için 5 ila 7 yıl çok uzun bir süredir.

Hastaların yurtdıșında onaylanmıș ilaçları ülkelerine ithal etmelerine yardımcı olmak için mevcut yasal süreçleri kullanan everyone.org, hali hazırda listelenen 52 yenilikçi ilaç ile 120'den fazla ülkeden gelen talepleri desteklemiș ve 50'den fazla ülkedeki hastalara 1.500'den fazla ilaç teslim etmiștir.

"BAȘKA HASTALAR ÖLMESİN" DİYE HAREKETE GEÇTİLER

everyone.org kurucularından ikisi, aile üyelerini ve arkadașlarını ALS ve kanserden dolayı ve de çok kısa bir süre içinde kaybettikten sonra diğer hastaların tedavisine ulașmalarını kolaylaștırmak için bu organizasyonu kurmaya karar verdiler. Üçüncü kurucu ortağa ise bu süreç içinde ALS teșhisi konuldu.

Her ikisi de sevdiklerinin daha bașarılı bir șekilde tedavi edilebildiğini hissettiler ve ilaç onay sürecindeki gecikmelerden ve yeni ilaçların pazara girișinden kaynaklanan hayal kırıklığını ilk elden deneyimlediler. Bernard'ın üçüncü kurucusu, 2010 yılında ALS teșhisi kondu. Araștırmaları neticesinde çoğu ülkede, hastaların kișisel kullanım için denizașırı ülkelerden onaylı ilaçları ithal etmelerini sağlamak için mevcut yasal süreçlere sahip olduğunun farkına varmıștır. Ancak hastalar bunun farkında değil ve belirli bir ilacı bireysel bir hastaya gönderen bir tedarikçinin bulunmasıyla ilgili karmașıklık nedeniyle süreç zor olmaktadır.

"HER İNSANIN VE HASTANIN YAȘAM HAKKI VARDIR"

everyone.org, hastaların yeni tedavilere hızlı, güvenli ve yasal olarak erișmelerine yardımcı olmak için kurulmuștur.  Her insanın yașam hakkı vardır. Her insanın vücut, sağlık ve tıbbi tedaviler konusunda kendi kararlarını verme hakkı vardır. Her insan, küresel olarak mevcut olan en iyi teșhis ve en son tedavi seçeneklerine erișim hakkına sahiptir. Bu haklar yasa ile korunmalıdır. Bu seçim özgürlüğünden hiç kimse keyfi olarak mahrum edilmemelidir.

Örneğin, ABD'nin onayından birkaç hafta sonra dünyanın en uzak yerlerinde yașayan hastalara yeni bir kanser tedavisi sunulmaktadır. Normal olarak, hastalar ya tedavi için ABD'ye ya da bașka bir deyișle kendi ülkelerinde ilacın onaylanması için yıllarca beklemek zorunda kalmaktadır. everyone.org, bireysel hastaların tedavi için bașka bir ülkeye gitmeye gerek duymadan en yeni inovatif ilaçları satın almalarına yasal olarak yardımcı olabilmesi bakımından benzersizdir.  

Sjaak Jacob Vink, everyone.org, Fondator și CEO.