Nusinersen

Un medicament pentru atrofie musculară spinală

Obțineți o ofertă gratuită

Atrofie musculară spinală (SMA) este o boală genetică rară care afectează mișcarea și puterea musculară. Nusinersen (care are numele de marcă Spinraza) este primul și singurul tratament aprobat pentru copii și adulți cu atrofie musculară spinală (SMA). Nusinersen nu este un leac, dar s-a demonstrat că îmbunătățește starea fizică și calitatea vieții pacienților.

În prezent, singurul medicament aprobat pentru
Atrofie musculară spinală

Nusinersen (Spinraza) este un tratament aprobat care poate oferi speranță pentru unii copii și adulți cu atrofie musculară spinală (SMA). Acesta este aprobat pentru utilizare în SUA, UE, Brazilia, Japonia, Elveția, Canada și Australia, printre altele. Studiile clinice arată că acest medicament poate avea un impact pozitiv asupra vieții copiilor și adulților cu SMA. Deși nu este disponibil la nivel global, pacienții cărora nu le este accesibil pot importa acest medicament în țara lor, în condiții de siguranță și din punct de vedere juridic.

Ce este nusinersen (Spinraza)?

Acest medicament este o injecție pentru persoanele cu SMA. SMA afectează neuronii motori și este considerat a fi cauzate de modificări (mutații) în cromozomii de ADN. Nusinersen (Spinraza) este de așteptat să contracareze comportamentul acestui ADN mutant, care ar trebui să ajute la menținerea neuronilor motori. Nusinersen (Spinraza) este primul și singurul tratament aprobat care funcționează în acest fel.

Aflați mai multe despre costuri și livrare

Nusinersen (Spinraza) este rambursat în țara mea?

Contactați-ne pentru mai multe informații despre opțiunile de rambursare din țara dvs.


Cât de eficient este nusinersen (Spinraza)?

Eficacitatea nusinersen (Spinraza) a fost testată în studii clinice. Aceste studii clinice s-au concentrat asupra a trei grupuri de pacienți afectați în moduri diferite: pacienți cu SMA cu debut infantil (tip 1), pacienți cu SMA cu debut ulterior (tip 2 și 3) și sugari presimptomatici susceptibili de a dezvolta SMA de tip 1 sau 2 (diagnosticați pe baza testelor genetice).

Studiu în SMA cu debut infantil

Acest prim studiu a inclus sugari care prezentau deja semne ale bolii sub vârsta de 6 luni. Studiile clinice au arătat că sugarii cărora li s-a administrat acest medicament au prezentat îmbunătățiri ale etapelor motorii, care au inclus factori precum: capacitatea de a lovi cu piciorul, de a controla capul, de a sta sau deambula (târîți sau deplasați). Aceste repere nu au fost atinse de sugarii care nu au fost tratați cu acest medicament.

Analiza finală după 9 luni

Îmbunătăţire

51%

Spinraza

Vs
0%

Netratate

Ventilație vie sau nu

61%

Spinraza

Vs
32%

Netratate

Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere din partea de jos a paginii.

Studiu în SMA cu debut mai târziu

Copiii din acest grup au prezentat semne ale bolii după vârsta de 6 luni (tip 2 sau 3). Persoanele care iau nusinersen (Spinraza) a crescut în mod semnificativ capacitatea lor de a finaliza anumite activități fizice (măsurată cu un test numit HFMSE). Creșterea a fost menținută pe întreaga durată a studiului, care a fost de aproximativ 3 ani.

SMA debut mai târziu

Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere și referințele din partea de jos a paginii.

Studiu la sugari cu SMA presimptomatică

Acest studiu în curs de desfășurare a implicat 25 de sugari care au avut teste genetice care au arătat că au SMA (tip 1 sau 2). Li s-a administrat medicamentul înainte de a avea simptome de SMA.

Cele mai recente date arată că, după peste 2 ani (25,6 luni), copiii au prezentat îmbunătățiri mari în comparație cu ceea ce se așteaptă pentru copiii netratați cu SMA de tip 1 sau 2:

  • Toți sugarii erau în viață și niciunul nu necesita ventilație permanentă.
  • La ultima vizită, media înregistrată la CHOP INTEND* a fost 58,4 (dintr-un punctaj maxim de 64).
SMA presimptomatice

*CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) măsoară funcția motorie generală în rândul sugarilor cu SMA.

Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere și referințele din partea de jos a paginii.

La ce efecte secundare mă pot aștepta
cu nusinersen (Spinraza)?

Cele mai frecvente efecte secundare ale nusinersen (Spinraza) includ infecții ale tractului respirator inferior (trahee, bronhii și plămâni), febră, mișcări intestinale reduse sau blocate, dureri de cap, vărsături, dureri de spate, și sindromul de puncție post-lombară (un sindrom care duce la scurgeri de lichid spinal).

S-a demonstrat că medicamentele similare cu nusinersen (Spinraza) au avut reacții grave atunci când sunt administrate; ar fi complicații hemoragice și leziuni ale rinichilor, care pot fi acute sau chiar fatale.

Vă rugăm să rețineți că acest lucru nu este destinat să fie un ghid cuprinzător. Consultați medicul dumneavoastră curant și informațiile de prescriere în partea de jos a paginii pentru detalii complete de efecte secundare.

se ia nusinersen (Spinraza)?

Injectat în lichidul din jurul măduvei spinării, într-o doză standard de 12 mg.
Tratamentul începe de obicei cu 4 doze răspândite pe o perioadă de 2 luni.
O doză de 12 mg la fiecare 4 luni după aceea.
Luate pentru atâta timp cât beneficiile pacientului.
se ia nusinersen (Spinraza)?
Vă rugăm să rețineți că acesta nu este destinat unui plan de tratament. Pentru un plan de tratament personalizat, consultați medicul dumneavoastră.
Pentru mai multe detalii, puteți, de asemenea, să faceți referire la informațiile complete de prescriere din partea de jos a paginii.

funcționează nusinersen (Spinraza)?

SMA este cauzată de mutații (modificări) în ADN.
Mutațiile cauzează o penurie de supraviețuire neuron motor (SMN) proteine.
Nusinersen (Spinraza) acționează pentru a schimba comportamentul proteinei SMN, astfel încât proteinele SMN complete să fie produse.
Acest lucru promovează menținerea neuronilor motori.

Pentru mai multe informații despre modul în care funcționează nusinersen (Spinraza), consultați medicul dumneavoastră sau consultați informațiile de prescriere din partea de jos a paginii.
Acest lucru nu este destinat să fie o explicație științifică cuprinzătoare.

pot obține nusinersen (Spinraza)?

Este posibil ca nusinersen (Spinraza) să nu fie încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, ceea ce poate însemna că veți avea întârzieri în accesarea acestui medicament pentru dumneavoastră, pacientul dumneavoastră sau copilul dumneavoastră. Suntem aici pentru a ajuta.

Cu o rețetă de la medicul curant al pacientului TheSocialMedwork vă poate sprijini în obținerea nusinersen (Spinraza) din afara țării dumneavoastră. Echipa noastră de farmaciști și experți în reglementare livrează în fiecare zi medicamente aprobate în altă parte în întreaga lume. Ele sunt gata să ajute cu aprovizionarea și livrarea, și vă va ghida prin fiecare pas al procesului. Recomandăm întotdeauna pacienților să-și ceară asigurarea de sănătate cu privire la rambursarea medicamentului.

Întreabă acum

Mai multe informații despre nusinersen (Spinraza)

Aveți nevoie de sprijin?

Dacă sunteți un pacient cu SMA sau aveți un copil cu SMA, poate doriți să puneți întrebări despre medicamentul pentru această boală. Dacă doriți să puneți întrebări despre să obțineți nusinersen (Spinraza), sau despre serviciul nostru în general, echipa noastră de farmaciști și experți calificați sunt gata să ofere asistență și asistență cu întrebări. Echipa noastră vorbește 17 limbi diferite și este gata să ajute.

Vă mulțumim pentru anchetă, .

Un membru al echipei noastre de suport pentru pacienți vă va contacta în scurt timp.

Cine este TheSocialMedwork?

SocialMedwork pune la dispoziția pacienților, spitalelor și medicilor din întreaga lume cele mai recente medicamente aprobate. Noi sursă de medicamente inovatoare la cele mai bune prețuri posibile și să asigure livrarea în condiții de siguranță și eficientă. Am livrat cu succes în peste 88 de țări din întreaga lume și am sprijinit deja peste 11.000 de medici și pacienți.

Aflați mai multe