Noi tratamente ALS 2021


Articolul actualizat ultima dată la 4/1/2021

Ce este ALS?

Scleroza laterală amiotrofică (SLA) sau boala Lou Gherig este o boală neurologică rapid progresivă care atacă neuronii implicați în mișcarea voluntară, numită neuroni motori. Se estimează că SLA afectează 2 din 100.000 de persoane în fiecare an în Europa și SUA. Incidența anuală la nivel mondial a SLA este estimată la aproximativ 1,9 la 100.000.

ALS se caracterizează prin mușchi rigidi, spasme musculare și agravarea treptată a slăbiciunii datorate pierderii musculare. Acest lucru duce la dificultăți de vorbire, înghițire, și în cele din urmă respirație. De obicei, debutul bolii începe în jurul vârstei de 60 de ani și în cazuri moștenite în jurul vârstei de 50 de ani.

Cauza SLA nu este cunoscută, iar oamenii de știință nu știu încă de ce SLA lovește unii oameni și nu alții. Cu toate acestea, dovezile din studiile științifice sugerează că atât genetica, cât și mediul joacă un rol în dezvoltarea SLA.

În prezent, nu există nici un leac pentru SLA. Opțiunile de tratament ALS disponibile cea mai mare parte ameliorarea simptomelor, extinde speranța de viață și de a îmbunătăți calitatea vieții.


Care sunt cele mai noi medicamente aprobate ALS?

Mai multe medicamente au fost aprobate pentru tratamentul SLA în întreaga lume. Dacă încercați să accesați un medicament care este aprobat în afara țării de reședință, este posibil să vă putem ajuta să îl accesați. Este posibil ca unele medicamente pe care pacienții cu SLA le accesează cu noi să nu fie aprobate în prezent pentru SLA, ci pentru alte indicații. Cu toate acestea, medicul curant al pacientului este autorizat să prescrie medicamente "off-label" pentru pacientul lor. Puteți citi mai multe despre medicamente și prețul acestora mai jos:



Care sunt cele mai recente descoperiri ALS și știri ALS?

Există mai multe medicamente ALS care nu sunt încă aprobate în orice țară și în prezent în curs de studiu clinic. Iată câteva dintre ele:


Masitinib1
Masitinib este un inhibitor de tirozin kinază administrat pe cale orală, care poate viza mastocitele și microglia, celulele imune ale sistemului nervos central. Acesta poate proteja atât sistemul nervos central și periferic prin blocarea funcției celulelor imune care sunt implicate în progresia SLA. În iulie 2019, studiul clinic de fază 2/3 (NCT02588677) a arătat că progresia SLA este încetinită atunci când masitinib este administrat în asociere cu Riluzol. Studiul clinic de fază 3 (NCT03127267) a început la 1 octombrie 2020 și se estimează că va fi finalizat în decembrie 2022.


Arimoclomol2
Arimoclomolul este o moleculă mică administrată pe cale orală sau naso/gastric, care poate traversa bariera hemato-encefalică. Acesta poate amplifica producția de proteine de șoc termic (HSP), care poate reduce misfolding proteine și agregare și de a îmbunătăți funcția lizozomală.

În ianuarie 2019, studiul clinic de fază 2/3 (NCT00706147) a avut rezultate pozitive în asociere cu Riluzol. Studiul clinic de fază 3 (NCT03491462) este în curs de desfășurare, iar rezultatele acestuia sunt așteptate în prima jumătate a anului 2021.


Tofersen3
Tofersen este un medicament care este administrat intrathecally (printr-o injecție în canalul spinal). Ea
inhibă gena Superoxid Dismutaza 1 (SOD1), a doua cea mai comună formă genetică a SLA. Tofersen este un oligonucleotid antisens (ASO) care este conceput pentru a reduce producția de proteine SOD1.

În iulie 2020, studiul clinic de fază 1/2 (NCT02623699) a avut rezultate pozitive. Rezultatele studiului clinic de fază 3 VALOR (NCT02623699) sunt așteptate până în iunie 2021.


NurOwn4
NurOwn este o terapie pe bază de celule stem care utilizează celule stem mezenchimale (MSC), care sunt capabile să se diferențieze în alte tipuri de celule, pentru a promova și sprijini repararea celulelor nervoase. MSC sunt colectate din măduva osoasă, după care acestea sunt extinse și maturate în celule care produc niveluri ridicate de compuși factori neurotrofici care promovează creșterea țesutului nervos și supraviețuire. Celulele mature sunt apoi perfuzat înapoi în pacient printr-o injecție în canalul spinal.

În iulie 2018, studiul clinic de fază 2 (NCT02017912) a arătat rezultate promițătoare. În noiembrie 2018, datele de vârf din studiul clinic de fază 3 (NCT03280056) au arătat un eșec de a încetini semnificativ progresia bolii la pacienții cu SLA. Datele sunt în prezent în curs de revizuire.


De ce să accesați un nou medicament ALS cu TheSocialMedwork?

Echipa noastră de sprijin vorbește cu mulți pacienți în fiecare zi, dar din când în când, suntem destul de norocoși să putem transmite povești scrise de pacienții înșiși. Aici sunt poveștile lui Marc și Marcus, care locuiesc amândoi cu SLA.

SocialMedwork este înregistrat la Haga la Ministerul Olandez al Sănătății (numărul de înregistrare 6730 BEM) ca intermediar independent de medicamente. Am ajutat sute de pacienți cu SLA din SUA să acceseze medicamentele SLA. Cu o rețetă de la medicul dumneavoastră curant, puteți conta pe echipa noastră de experți pentru a vă ghida în condiții de siguranță și legal în accesarea de noi medicamente ALS. Dacă dumneavoastră sau o persoană pe care o cunoașteți căutați să accesați un medicament ALS care nu este încă aprobat acolo unde locuiesc, vă putem sprijini. Contactati-ne pentru mai multe informații.


Poveștile pacientului ALS

Povestea lui Marc

Povestea lui Marcus


Referinţe


  1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
  2. Tudca (acid tauroursodeoxicolic) - Thesocialmedwork.com
  3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
  4. Tiglutik (riluzol) - TheSocialmedwork.com
  5. Mastinib Ab Stiinta/ Clinicaltrials.gov/ALS Stiri Azi
  6. Arimoclomol Orphazyme/ Neurologie Live /Clinicaltrials.gov
  7. Tofersen Biogen/ALS.org
  8. NurOwn ALS Stiri Azi/ Clinicaltrials.gov/ ALS Stiri Azi


  9. Disclaimer: Acest articol nu este menit să influențeze sau să aibă un impact de îngrijire furnizate de medicul dumneavoastră curant. Vă rugăm să nu modificați tratamentul fără a consulta mai întâi furnizorul de asistență medicală. Acest articol nu este destinat pentru a diagnostica sau trata boala sau de a influența opțiunile de tratament. TheSocialMedwork este cât se poate de sârguincios în compilarea și actualizarea informațiilor de pe această pagină. Cu toate acestea, TheSocialMedwork nu garantează corectitudinea și caracterul complet al informațiilor furnizate pe această pagină.