Noi tratamente de distrofie musculară 2021



Articolul actualizat ultima dată la 4/1/2021

Ce este distrofia musculară (MD)?


Distrofia musculară (MD) se referă la un grup de peste 30 de boli genetice și progresive moștenite cauzate de o mutație în genele unei persoane. Diferitele tipuri de MD variază în semne, simptome și afectează anumite grupe musculare. Unele tipuri de MD sunt vizibile în copilărie, în timp ce altele pot apărea în vârstă de mijloc sau maturitate. 1.

Distrofia musculară Duchenne (DMD) este cea mai răspândită tulburare neuromusculară, care afectează până la 1/3600 nașteri de sex masculin la nivel mondial. Nu există în prezent nici un remediu cunoscut pentru Distrofie musculară Duchenne (DMD). Tratamentul are ca scop controlul simptomelor pentru a îmbunătăți calitatea vieții. 2.


se tratează distrofia musculară (MD)?


Există mai multe aprobate distrofie musculară (MD) medicamente disponibile în funcție de forma de boli. Iată câteva dintre ele:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) este o terapie antisens indicată pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) cu o deficiență confirmată a genei distrofinei care poate fi exon 53 sărind peste tratament.

Viltepso (viltolarsen) a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care pot fi exon 53 sărind peste tratament prin:

  • Food and Drug Administration (FDA), SUA pe 12 august 2020.
  • Agenția pentru Produse Farmaceutice și Dispozitive Medicale (PMDA) sub denumirea Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japonia, 25 martie 2020.

FDA a acordat aprobarea accelerată la Viltepso, și a acordat-o cu Prioritate de revizuire, Fast Track, orfan de droguri și rare boli pediatrice denumiri.

PMDA a acordat Viltolarsen cu denumirea "Sakigake" (adică versiunea japoneză a denumirii terapiei revoluționare), denumirea bolii orfane și desemnarea sistemului de aprobare timpurie condiționată.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen) este un nucleotid antisens indicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD, care poate fi exon 53 sărind peste.

Vyondys 53 (golodirsen) a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu DMD cu o mutație confirmată a genei DMD, care poate fi supusă exonului 53 de către Food and Drug Administration (FDA), SUA, la data de 12 decembrie 2019.

FDA a aprobat Vyondys 53 (golodirsen) sub aprobare accelerată.


Dacă încercați să accesați un tratament cu distrofie musculară care este aprobat în afara țării dumneavoastră de reședință, este posibil să vă putem ajuta să îl accesați cu ajutorul medicului dumneavoastră curant. Puteți citi mai multe despre medicamentele pe care vă putem ajuta să le accesați și prețul lor de mai jos:




De ce să cumpărați tratamente pentru distrofie musculară (MD) cu TheSocialMedwork?


SocialMedwork este înregistrat la Haga la Ministerul Olandez al Sănătății (numărul de înregistrare 6730 BEM) ca intermediar independent de medicamente. Am ajutat pacienți din peste 85 de țări să acceseze mii de medicamente, inclusiv. Cu o rețetă de la medicul dumneavoastră curant, puteți conta pe echipa noastră de experți pentru a vă ghida în condiții de siguranță și legal pentru a accesa medicamente pentru distrofie musculară (MD). Dacă dumneavoastră sau o persoană pe care o cunoașteți căutați să accesați un medicament care nu este încă aprobat acolo unde locuiesc, vă putem sprijini. Contactati-ne pentru mai multe informații.


Referinţe:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Disclaimer: Acest articol nu este menit să influențeze sau să aibă un impact de îngrijire furnizate de medicul dumneavoastră curant. Vă rugăm să nu modificați tratamentul fără a consulta mai întâi furnizorul de asistență medicală. Acest articol nu este destinat pentru a diagnostica sau trata boala sau de a influența opțiunile de tratament. TheSocialMedwork este cât se poate de sârguincios în compilarea și actualizarea informațiilor de pe această pagină. Cu toate acestea, TheSocialMedwork nu garantează corectitudinea și caracterul complet al informațiilor furnizate pe această pagină.